« Une anomalie dans la dégradation des protéines a été suspectée, mais il y avait peu de preuves directes avant cette étude », note le coauteur de l’étude Han-Xiang Deng, MD, dans une déclaration écrite.
Raymond Roos, MD, professeur de sciences neurologiques Marjorie et Robert Straus au centre médical de l’Université de Chicago, affirme que cette découverte semble représenter une étape importante dans la compréhension de la SLA.
Il ajoute qu’on ne sait toujours pas pourquoi l’ubiquiline2 ne fonctionne pas correctement chez certains patients sans antécédents familiaux de SLA.
« Cela fait avancer le domaine de manière impressionnante, mais comme beaucoup de percées, de nombreuses questions restent à résoudre », dit-il.
Il n’existe qu’un seul médicament approuvé pour le traitement de la SLA. Il est utilisé pour ralentir la progression de la maladie mais ne constitue pas un remède. La présidente et directrice générale de l’Association de la SLA, Jane H. Gilbert, affirme que des thérapies efficaces pour la SLA se font attendre depuis longtemps.
« Il s’agit d’une recherche très excitante et très prometteuse pour la découverte de nouveaux traitements », dit-elle à WebMD.
Lucie Bruijn, PhD, directrice scientifique de l’Association de la SLA, se dit optimiste quant à l’émergence de meilleurs médicaments ou combinaisons de médicaments pour ralentir la progression de la maladie.
Siddique est également optimiste quant au fait que la découverte de son équipe pourrait conduire à de meilleurs traitements pour la SLA et d’autres maladies des nerfs.
« C’est le plus grand espoir que j’ai eu en 25 ans de recherche », dit-il. « Auparavant, nous courions dans de nombreuses directions différentes, mais c’est là que nous allons nous concentrer à partir de maintenant. »
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