Een opkomende gentherapie voor bloedziekten. Een nieuwe klasse van medicijnen voor taaislijmziekte. Een betere toegang tot telegeneeskunde. Dit zijn enkele van de innovaties die het komende jaar de genezing zullen verbeteren en de gezondheidszorg zullen veranderen, volgens een vooraanstaand panel van clinici en onderzoekers van de Cleveland Clinic.
In samenwerking met de 2020 Medical Innovation Summit heeft de Cleveland Clinic de Top 10 van medische innovaties voor 2021 bekendgemaakt. De jaarlijkse topconferentie over medische innovatie, die nu voor het 18e jaar wordt gehouden, wordt georganiseerd door Cleveland Clinic Innovations, de ontwikkelings- en commercialiseringstak van de Cleveland Clinic.
De lijst van baanbrekende technologieën werd geselecteerd door een commissie van deskundigen op het gebied van Cleveland Clinic, onder leiding van Will Morris, M.D., uitvoerend medisch directeur voor Cleveland Clinic Innovations, en Akhil Saklecha, M.D., managing director van Cleveland Clinic Ventures.
Hier volgt, in volgorde van verwacht belang, de Top 10 van medische innovaties voor 2021:
1. Gentherapie voor hemoglobinopathieën
Hemoglobinopathieën zijn genetische aandoeningen die de structuur of productie van het hemoglobinemolecuul beïnvloeden – het rode eiwit dat verantwoordelijk is voor het transport van zuurstof in het bloed. De meest voorkomende hemoglobinopathieën zijn sikkelcelziekte en thalassemie – die samen jaarlijks meer dan 330.000 kinderen treffen die wereldwijd worden geboren en meer dan 100.000 patiënten met sikkelcelziekte in de Verenigde Staten alleen. Het nieuwste onderzoek op het gebied van hemoglobinopathieën heeft geleid tot een experimentele gentherapie, die mensen met deze aandoening de potentiële mogelijkheid biedt om functionele hemoglobinemoleculen te maken – waardoor de aanwezigheid van gesikkelde bloedcellen of ineffectieve rode bloedcellen bij thalassemie wordt verminderd om geassocieerde complicaties te voorkomen.
2. Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
Bij mensen met multiple sclerose (MS) valt het immuunsysteem de vettige beschermende myelineschede aan die de zenuwvezels bedekt, waardoor communicatieproblemen tussen de hersenen en de rest van het lichaam ontstaan die kunnen leiden tot permanente schade of achteruitgang en uiteindelijk de dood. Bij ongeveer 15 procent van de MS-patiënten is er sprake van een subgroep van de ziekte die primair-progressief wordt genoemd en gekenmerkt wordt door een geleidelijk begin en een gestage toename van tekenen en symptomen. Een nieuw, door de FDA goedgekeurd therapeutisch monoklonaal antilichaam met een nieuw doelwit is de eerste en enige MS-behandeling voor de primair-progressieve populatie.
3. Smartphone-gekoppelde pacemakerapparaten
Implanteerbare apparaten zoals pacemakers en defibrillatoren geven elektrische impulsen aan de hartspierkamers om samen te trekken en bloed naar het lichaam te pompen. Zij worden gebruikt om hartritmestoornissen – onregelmatige, te trage of te snelle hartslagen – te voorkomen of te corrigeren. Bewaking op afstand van deze apparaten is een essentieel onderdeel van de zorg. Traditioneel vindt bewaking op afstand van deze apparaten plaats via een console aan het bed die de gegevens van de pacemaker of defibrillator naar de arts doorstuurt. Hoewel miljoenen patiënten een pacemaker of defibrillator hebben, hebben velen geen basiskennis van het apparaat of hoe het werkt en is de naleving van bewaking op afstand niet optimaal. Bluetooth-pacemakertoestellen kunnen een oplossing bieden voor deze problemen waarbij de patiënt niet in contact staat met zijn cardiale behandeling. In combinatie met een mobiele app geven deze apparaten patiënten meer inzicht in de gezondheidsgegevens van de pacemakers en sturen ze deze informatie door naar hun artsen.
4. Nieuwe medicijnen voor cystische fibrose
Vandaag de dag lijden meer dan 30.000 mensen in de Verenigde Staten aan cystische fibrose (CF) – een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door dik, kleverig slijm dat de luchtwegen verstopt en ziektekiemen vasthoudt, wat leidt tot infecties, ontstekingen en andere complicaties. CF wordt veroorzaakt door een defect cystische fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) eiwit. Een klasse medicijnen, CFTR-modulatoren genaamd, corrigeren de werking van het eiwit, maar medicijnen die tot vorig jaar zijn ontwikkeld, waren alleen effectief bij een subgroep van mensen met bepaalde mutaties. Een nieuw combinatiemedicijn, goedgekeurd door de FDA in oktober 2019, biedt verlichting voor patiënten met de meest voorkomende CF-genmutatie (F508 del) – naar schatting 90 procent van de mensen die met de ziekte leven.
5. Universele Hepatitis C-behandeling
Geklasseerd als een “stille epidemie” door de CDC, is hepatitis C uitgegroeid tot een belangrijk volksgezondheidsprobleem in de VS. Besmetting met het hepatitis C-virus kan leiden tot ernstige, levensbedreigende gezondheidsproblemen zoals leverfalen, levercirrose en leverkanker. Omdat er geen vaccin is voor het virus, konden patiënten alleen medicijnen gebruiken, maar veel behandelingen gingen gepaard met bijwerkingen of waren alleen effectief bij bepaalde genotypes van de ziekte. Een nieuwe, goedgekeurde combinatiemedicatie met vaste doses heeft de behandeling van hepatitis C sterk verbeterd. De therapie is voor meer dan 90 procent effectief voor hepatitis C-genotypes één tot en met zes en vormt een effectieve optie voor een groter aantal patiënten.
6. Bubble CPAP voor verbeterde longfunctie bij premature baby’s
Ondergewicht en teer, baby’s die te vroeg zijn geboren, hebben vaak gespecialiseerde zorg nodig – waaronder beademing voor degenen met infant respiratory distress syndrome (IRDS). In het geval van IRDS krijgen zuigelingen gewoonlijk surfactant toegediend tijdens mechanische beademing, een praktijk die bij premature kinderen blijvende longschade kan veroorzaken en kan bijdragen aan de ontwikkeling van chronische longaandoeningen. In tegenstelling tot mechanische beademing is b-CPAP een niet-invasieve beademingsstrategie – waarbij pasgeborenen continu positieve luchtwegdruk krijgen toegediend om de longvolumes tijdens de uitademing op peil te houden. De oscillerende, in plaats van constante druk, speelt een rol in de veiligheid en werkzaamheid, minimaliseert fysiek trauma en stimuleert longgroei wanneer het gedurende een langere periode wordt toegediend.
7. Verhoogde toegang tot telegeneeskunde door nieuwe praktijk- en beleidswijzigingen
COVID-19 zag een verhoogde adoptie van telegeneeskundige praktijken omdat clinici patiëntbezoeken online moesten uitvoeren. Een steeds virtueler zorgmodel en een steeds grotere acceptatie door de consument kwamen er door fundamentele beleidsveranderingen bij zowel de overheid als de zorgaanbieders. Sinds maart hebben regelgevende instanties op staats- en federaal niveau snel actie ondernomen om de belemmeringen voor telegezondheidszorg weg te nemen, waarbij zij begrepen dat deze nieuwe instrumenten de toegang tot zorg kunnen versnellen en tegelijkertijd gezondheidswerkers en leden van de gemeenschap kunnen beschermen. Deze maatregelen hebben de sluizen voor telegezondheidszorg opengezet, waardoor nieuwe programma’s en de uitbreiding van bestaande netwerken mogelijk zijn.
8. Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage
Gekarakteriseerd als overmatig bloeden na de bevalling, is postpartum hemorrhage een verwoestende complicatie van de bevalling, die één tot vijf procent van de vrouwen treft die bevallen. Moeders die een postnatale bloeding krijgen, kunnen bloedtransfusies nodig hebben, medicijnen die gevaarlijke bijwerkingen kunnen hebben, lange, ongemakkelijke procedures en zelfs een nood hysterectomie met verlies van vruchtbaarheid. Niet-chirurgische ingrepen op de plaats van de bloeding zijn beperkt gebleven tot ballonapparaatjes die de baarmoeder verwijden en de plaats van de bloeding samendrukken. Maar de nieuwste vooruitgang is die van de vacuümgeïnduceerde tamponade van de baarmoeder – een methode die gebruik maakt van negatieve druk die in de baarmoeder wordt gecreëerd om de bloedingsholte in te klappen, waardoor de spier de bloedvaten afsluit. Het vacuüm geïnduceerde apparaat is een ander minimaal invasief hulpmiddel voor clinici bij de behandeling van deze complicatie en biedt een low-tech oplossing die mogelijk kan worden vertaald naar ontwikkelingslanden waar weinig middelen beschikbaar zijn.
9. PARP-remmers voor prostaatkanker
Bij ongeveer één op de negen mannen zal tijdens zijn leven prostaatkanker worden gediagnosticeerd. Hoewel er de afgelopen tien jaar vooruitgang is geboekt, blijft de ziekte de op een na belangrijkste doodsoorzaak door kanker onder mannen in de VS. PARP-remmers – farmacologische remmers voor de behandeling van kanker – blokkeren eiwitten genaamd PARP die helpen beschadigd tumor-DNA te repareren bij mensen met BRCA1- en BRCA2-genmutaties. Hoewel ze bekend staan om hun succes bij vrouwenkanker, is van twee PARP-remmers aangetoond dat ze de progressie van prostaatkanker vertragen bij mannen met refractaire kanker en DNA-herstelpathemutaties. Beide zijn in mei 2020 goedgekeurd voor prostaatkanker.
10. Immunologics for Migraine Prophylaxis
Migraine treft meer dan 38 miljoen mensen in de VS – een geschatte 12 procent van de volwassen bevolking. Om aanvallen te voorkomen, worden al geruime tijd multifunctionele geneesmiddelen gebruikt, zoals bloeddrukmedicijnen, antidepressiva, anti-seizuurmedicijnen en Botox-injecties. Deze methoden, die niet specifiek voor migraine zijn ontwikkeld, hebben echter gemengde resultaten opgeleverd. In 2018 werden nieuwe medicijnen ontwikkeld om migrainepijn te helpen voorkomen. De klasse van geneesmiddelen werkt door het blokkeren van de activiteit van een molecuul genaamd calcitonine gen-gerelateerde peptide (CGRP), die piekt tijdens een migraine. Deze nieuwe door de FDA goedgekeurde klasse medicijnen, die vanaf 2020 wordt voorgeschreven, is de eerste die specifiek is ontworpen voor de preventieve behandeling van migraine en luidt een nieuw tijdperk in voor migrainetherapieën.
Op de medische innovatietop van volgend jaar zal de Cleveland Clinic, naast de jaarlijkse Top 10-lijst, een nieuwe prijs uitreiken ter ere van haar rijke geschiedenis van innovatie en vooruitgang in de gezondheidszorg. De inaugurele prijs zal worden uitgereikt aan een team, organisatie of persoon die een belangrijke bijdrage heeft geleverd aan de verlening van gezondheidszorg, met de nadruk op een of meer welbepaalde gebieden. Details worden begin 2021 bekendgemaakt.
Voor meer informatie over de jaarlijkse Top 10-lijst van medische innovaties, inclusief beschrijvingen, video’s en vergelijkingen van jaar tot jaar, ga je naar de Top 10 Medical Innovations-pagina van de Cleveland Clinic.