“Afwijking in eiwitafbraak werd al vermoed, maar er was weinig direct bewijs vóór deze studie,” merkt studie co-auteur Han-Xiang Deng, MD, op in een schriftelijke verklaring.
Raymond Roos, MD, Marjorie and Robert Straus Professor in Neurological Science aan het University of Chicago Medical Center, zegt dat de ontdekking een belangrijke stap voorwaarts lijkt te zijn in het begrijpen van ALS.
Hij voegt eraan toe dat het onduidelijk blijft waarom ubiquilin2 niet goed functioneert bij sommige patiënten zonder een familiegeschiedenis van ALS.
“Dit is een indrukwekkende stap voorwaarts, maar zoals bij veel doorbraken moeten er nog veel vragen worden beantwoord,” zegt hij.
Er is slechts één geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Het wordt gebruikt om de progressie van de ziekte te vertragen, maar is geen geneesmiddel. Volgens Jane H. Gilbert, voorzitter en CEO van de ALS-vereniging, hadden er al lang effectieve therapieën voor ALS moeten zijn.
“Dit is zeer opwindend onderzoek dat een enorme belofte inhoudt voor de ontdekking van nieuwe behandelingen,” zegt ze tegen WebMD.
Lucie Bruijn, PhD, wetenschappelijk directeur van de ALS-vereniging, zegt dat ze optimistisch is dat er betere medicijnen of medicijncombinaties zullen komen om de ziekteprogressie te vertragen.
Siddique is ook optimistisch dat de ontdekking van zijn team kan leiden tot betere behandelingen voor ALS en andere zenuwziekten.
“Dit is de meest hoopvolle die ik in 25 jaar onderzoek heb gehad,” zegt hij. “Voorheen liepen we in veel verschillende richtingen, maar dit is waar we ons vanaf nu op zullen richten.”