“Suspeitou-se de anormalidade na degradação proteica, mas havia poucas provas directas antes deste estudo”, o co-autor do estudo Han-Xiang Deng, MD, anota numa declaração escrita.
Raymond Roos, MD, a Marjorie e Robert Straus Professor de Ciências Neurológicas no Centro Médico da Universidade de Chicago, diz que a descoberta parece representar um importante passo em frente na compreensão da ALS.
Ele acrescenta que ainda não está claro porque é que a ubiquilina2 não funciona correctamente em alguns pacientes sem um historial familiar de ALS.
“Isto faz avançar o campo de uma forma impressionante, mas como muitas descobertas, muitas questões permanecem por responder”, diz ele.
Existe apenas um medicamento aprovado para o tratamento da ALS. É utilizado para retardar a progressão da doença, mas não é uma cura. Jane H. Gilbert, Presidente e Directora Executiva da Associação ALS, diz que as terapias eficazes para a ALS há muito que são necessárias.
“Esta é uma pesquisa muito excitante que tem uma enorme promessa para a descoberta de novos tratamentos”, diz a WebMD.
Lucie Bruijn, PhD, directora científica da Associação ALS, diz estar optimista de que melhores medicamentos ou combinações de medicamentos irão emergir para retardar a progressão da doença.
Siddique também está optimista que a descoberta da sua equipa possa conduzir a melhores tratamentos para a ALS e outras doenças dos nervos.
“Esta é a maior esperança que tenho tido em 25 anos de investigação”, diz ele. “Anteriormente, estávamos a correr em muitas direcções diferentes, mas é aqui que nos vamos concentrar a partir de agora”.