„Eine Abnormalität im Proteinabbau wurde schon lange vermutet, aber vor dieser Studie gab es kaum direkte Beweise“, sagt Studien-Koautor Han-Xiang Deng, MD, in einer schriftlichen Erklärung.
Raymond Roos, MD, der Marjorie und Robert Straus Professor für Neurologische Wissenschaft an der University of Chicago Medical Center, sagt, dass die Entdeckung einen wichtigen Schritt vorwärts im Verständnis der ALS zu sein scheint.
Er fügt hinzu, dass es unklar bleibt, warum Ubiquilin2 bei einigen Patienten ohne familiäre Vorbelastung mit ALS nicht richtig funktioniert.
„Dies bringt das Feld auf beeindruckende Weise voran, aber wie bei vielen Durchbrüchen müssen noch viele Fragen beantwortet werden“, sagt er.
Es gibt nur ein Medikament, das für die Behandlung von ALS zugelassen ist. Es wird eingesetzt, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, ist aber kein Heilmittel. Jane H. Gilbert, Präsidentin und CEO der ALS Association, sagt, dass wirksame Therapien für ALS längst überfällig sind.
„Dies ist eine sehr aufregende Forschung, die sehr vielversprechend für die Entdeckung neuer Behandlungen ist“, sagt sie gegenüber WebMD.
Lucie Bruijn, PhD, wissenschaftliche Direktorin der ALS Association, sagt, dass sie optimistisch ist, dass bessere Medikamente oder Medikamentenkombinationen auftauchen werden, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.
Siddique ist ebenfalls optimistisch, dass die Entdeckung seines Teams zu besseren Behandlungen für ALS und andere Nervenkrankheiten führen könnte.
„Das ist die größte Hoffnung, die ich in 25 Jahren Forschung hatte“, sagt er. „Bisher sind wir in viele verschiedene Richtungen gelaufen, aber hierauf werden wir uns von nun an konzentrieren.“