“Anomalia nella degradazione delle proteine è stato sospettato, ma c’era poca prova diretta prima di questo studio”, studio co-autore Han-Xiang Deng, MD, nota in una dichiarazione scritta.
Raymond Roos, MD, il Marjorie e Robert Straus professore di scienze neurologiche presso l’Università di Chicago Medical Center, dice che la scoperta sembra rappresentare un importante passo avanti nella comprensione della SLA.
Aggiunge che rimane poco chiaro perché ubiquilin2 non funziona correttamente in alcuni pazienti senza una storia familiare di SLA.
“Questo sposta il campo avanti in modo impressionante, ma come molte scoperte, molte domande rimangono da rispondere”, dice.
C’è solo un farmaco approvato per il trattamento della SLA. È usato per rallentare la progressione della malattia, ma non è una cura. Il presidente e CEO dell’ALS Association Jane H. Gilbert dice che terapie efficaci per la SLA sono attese da tempo.
“Questa è una ricerca molto emozionante che ha un’enorme promessa per la scoperta di nuovi trattamenti”, dice a WebMD.
Lucie Bruijn, PhD, direttore scientifico della ALS Association, dice che è ottimista che emergeranno farmaci migliori o combinazioni di farmaci per rallentare la progressione della malattia.
Siddique è anche ottimista che la scoperta del suo team potrebbe portare a migliori trattamenti per la SLA e altre malattie dei nervi.
“Questo è il più fiducioso che sono stato in 25 anni di ricerca”, dice. “In precedenza, stavamo correndo in molte direzioni diverse, ma questo è il punto su cui ci concentreremo d’ora in poi.”