Una terapia genica emergente per i disturbi del sangue. Una nuova classe di farmaci per la fibrosi cistica. Un maggiore accesso alla telemedicina. Queste sono alcune delle innovazioni che miglioreranno la guarigione e cambieranno l’assistenza sanitaria nel prossimo anno, secondo un illustre gruppo di clinici e ricercatori della Cleveland Clinic.
In concomitanza con il 2020 Medical Innovation Summit, Cleveland Clinic ha annunciato la Top 10 Medical Innovations per il 2021. Ora nel suo 18° anno, l’annuale Medical Innovation Summit è organizzato da Cleveland Clinic Innovations, il braccio di sviluppo e commercializzazione di Cleveland Clinic.
L’elenco delle tecnologie innovative è stato selezionato da un comitato di esperti in materia di Cleveland Clinic, guidato da Will Morris, M.D, direttore medico esecutivo per Cleveland Clinic Innovations, e Akhil Saklecha, M.D., amministratore delegato di Cleveland Clinic Ventures.
Qui, in ordine di importanza prevista, sono le Top 10 innovazioni mediche per 2021:
1. Terapia genica per le emoglobinopatie
Le emoglobinopatie sono disturbi genetici che riguardano la struttura o la produzione della molecola di emoglobina – la proteina rossa responsabile del trasporto dell’ossigeno nel sangue. Le emoglobinopatie più comuni includono la malattia falciforme e la talassemia – che insieme colpiscono più di 330.000 bambini nati in tutto il mondo ogni anno e più di 100.000 pazienti con malattia falciforme nei soli Stati Uniti. L’ultima ricerca nelle emoglobinopatie ha portato una terapia genica sperimentale, dando a coloro che hanno la condizione la capacità potenziale di fare molecole di emoglobina funzionale – riducendo la presenza di cellule del sangue falciforme o globuli rossi inefficaci in talassemia per prevenire le complicazioni associate.
2. Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
Negli individui con sclerosi multipla (MS), il sistema immunitario attacca la guaina protettiva grassa di mielina che copre le fibre nervose – causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo che possono risultare in danni permanenti o deterioramento ed eventuale morte. Circa il 15 per cento delle persone con SM sperimenta un sottoinsieme della malattia noto come primario-progressivo, caratterizzato da un esordio graduale e una progressione costante di segni e sintomi. Un nuovo anticorpo monoclonale terapeutico approvato dalla FDA con un nuovo bersaglio è il primo e unico trattamento della SM per la popolazione primariamente progressiva.
3. Dispositivi pacemaker collegati a smartphone
I dispositivi impiantabili come pacemaker e defibrillatori forniscono impulsi elettrici alle camere del muscolo cardiaco per contrarre e pompare il sangue nel corpo. Sono usati per prevenire o correggere le aritmie – battiti cardiaci irregolari, troppo lenti o troppo veloci. Il monitoraggio remoto di questi dispositivi è una parte essenziale della cura. Tradizionalmente, il monitoraggio remoto di questo dispositivo avviene attraverso una console sul letto che trasmette i dati del pacemaker o del defibrillatore al medico. Anche se milioni di pazienti hanno pacemaker e defibrillatori, molti non hanno una comprensione di base del dispositivo o del suo funzionamento e l’adesione al monitoraggio remoto non è stata ottimale. I dispositivi per pacemaker abilitati al Bluetooth possono porre rimedio a questi problemi di disconnessione tra i pazienti e il loro trattamento cardiaco. Usati insieme a un’applicazione mobile, questi dispositivi connessi permettono ai pazienti di avere una maggiore visione dei dati sanitari dai pacemaker e di trasmettere le informazioni sanitarie ai loro medici.
4. Nuovi farmaci per la fibrosi cistica
Oggi, più di 30.000 persone negli Stati Uniti convivono con la fibrosi cistica (CF) – una condizione ereditaria caratterizzata da un muco spesso e appiccicoso che ostruisce le vie respiratorie e intrappola i germi, portando a infezioni, infiammazioni e altre complicazioni. La CF è causata da un difetto della proteina CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Una classe di farmaci chiamati modulatori CFTR corregge l’azione della proteina, ma i farmaci sviluppati prima dell’anno scorso erano stati efficaci solo in un sottoinsieme di persone con certe mutazioni. Un nuovo farmaco combinato, approvato dalla FDA nell’ottobre 2019, fornisce sollievo ai pazienti con la mutazione del gene CF più comune (F508 del) – che si stima rappresenti il 90% degli individui che vivono con la malattia.
5. Trattamento universale dell’epatite C
Classificata come “epidemia silenziosa” dal CDC, l’epatite C è emersa come uno dei principali problemi di salute pubblica negli Stati Uniti. L’infezione da virus dell’epatite C può portare a problemi di salute gravi e pericolosi per la vita come l’insufficienza epatica, la cirrosi e il cancro al fegato. Senza vaccino per il virus, i pazienti sono stati limitati ai farmaci, ma molti trattamenti sono stati accompagnati da effetti collaterali negativi o efficaci solo per alcuni genotipi della malattia. Un nuovo farmaco combinato a dose fissa approvato ha migliorato notevolmente il trattamento dell’epatite C. Con un’efficacia superiore al 90% per i genotipi dell’epatite C da uno a sei, la terapia rappresenta un’opzione efficace per una gamma più ampia di pazienti.
6. Bubble CPAP per aumentare la funzione polmonare nei bambini prematuri
Sottopeso e fragili, i bambini nati prematuramente spesso richiedono cure specializzate – compresa la ventilazione per quelli con sindrome da stress respiratorio infantile (IRDS). Per l’IRDS, ai neonati viene comunemente somministrato il surfattante durante la ventilazione meccanica, una pratica che può causare lesioni polmonari durature nei neonati pretermine e contribuire allo sviluppo di malattie polmonari croniche. A differenza della ventilazione meccanica, la b-CPAP è una strategia di ventilazione non invasiva – che fornisce una pressione positiva continua delle vie aeree ai neonati per mantenere i volumi polmonari durante l’espirazione. La pressione oscillante, piuttosto che costante, gioca un ruolo nella sua sicurezza ed efficacia, minimizzando il trauma fisico e stimolando la crescita polmonare quando viene somministrata per un periodo prolungato.
7. Aumento dell’accesso alla telemedicina attraverso nuovi cambiamenti nella pratica e nella politica
COVID-19 ha visto una maggiore adozione di pratiche telemediche in quanto i medici avevano bisogno di condurre visite ai pazienti online. Un modello di cura sempre più virtuale e l’aumento dell’adozione da parte dei consumatori sono arrivati grazie a cambiamenti fondamentali nella politica sia a livello di governo che di fornitori. Da marzo, i regolatori statali e federali si sono mossi rapidamente per ridurre le barriere alla telemedicina, comprendendo che questi nuovi strumenti possono accelerare l’accesso alle cure proteggendo gli operatori sanitari e i membri della comunità. Queste misure hanno aperto le porte alla telemedicina, permettendo nuovi programmi e l’espansione delle reti esistenti.
8. Dispositivo di tamponamento uterino indotto dal vuoto per l’emorragia post-partum
Caratterizzata da un eccessivo sanguinamento dopo il parto, l’emorragia post-partum è una complicanza devastante del parto, che colpisce dall’uno al cinque per cento delle donne che partoriscono. Le madri che sperimentano l’emorragia post-partum possono richiedere trasfusioni di sangue, farmaci che possono causare pericolosi effetti collaterali, procedure lunghe e scomode, e persino un’isterectomia di emergenza con perdita di fertilità. Gli interventi non chirurgici diretti al sito di sanguinamento sono stati limitati a dispositivi a palloncino che espandono l’utero mentre comprimono il sito di sanguinamento. Ma il progresso più recente è quello del tamponamento uterino indotto dal vuoto – un metodo che utilizza la pressione negativa creata all’interno dell’utero per far collassare la cavità sanguinante causando la chiusura dei vasi da parte del muscolo. Il dispositivo indotto dal vuoto rappresenta un altro strumento minimamente invasivo per i medici che trattano la complicazione e fornisce una soluzione a bassa tecnologia che è potenzialmente trasferibile ai paesi in via di sviluppo con bassa disponibilità di risorse.
9. Inibitori PARP per il cancro alla prostata
Circa un uomo su nove avrà una diagnosi di cancro alla prostata nel corso della sua vita. Anche se ci sono stati progressi nell’ultimo decennio, la malattia rimane la seconda causa di morte per cancro tra gli uomini negli Stati Uniti. Gli inibitori PARP – inibitori farmacologici per il trattamento del cancro – bloccano le proteine chiamate PARP che aiutano a riparare il DNA tumorale danneggiato nelle persone con mutazioni del gene BRCA1 e BRCA2. Anche se noti per il loro successo nei tumori femminili, due inibitori PARP hanno dimostrato di ritardare la progressione del cancro alla prostata negli uomini con cancro refrattario e mutazioni della via di riparazione del DNA. Entrambi sono stati approvati per il cancro alla prostata nel maggio 2020.
10. Immunologici per la profilassi dell’emicrania
L’emicrania colpisce più di 38 milioni di persone negli Stati Uniti – un 12% stimato della popolazione adulta. Per qualche tempo, farmaci multiuso come i farmaci per la pressione sanguigna, antidepressivi, farmaci anti-epilettici e iniezioni di Botox sono stati utilizzati per prevenire gli attacchi. Tuttavia, non sviluppati specificamente per le emicranie, questi metodi sono stati incontrati con risultati contrastanti. Nel 2018, sono stati sviluppati nuovi farmaci per aiutare a prevenire il dolore dell’emicrania. La classe di farmaci funziona bloccando l’attività di una molecola chiamata calcitonin gene-related peptide (CGRP), che ha un picco durante l’emicrania. Attivamente prescritto nel 2020, questa nuova classe di farmaci approvata dalla FDA è il primo ad essere specificamente progettato per il trattamento preventivo dell’emicrania, segnando una nuova era di emicrania therapeutics.
Al vertice di innovazione medica del prossimo anno, oltre alla lista annuale Top 10, Cleveland Clinic presenterà un nuovo premio in onore della sua ricca storia di innovazione e progressi nella fornitura di assistenza sanitaria. Il premio inaugurale sarà assegnato ad una squadra, organizzazione o individuo che ha fatto un contributo significativo alla consegna di assistenza sanitaria con un focus su una o più aree definite. I dettagli saranno rilasciati all’inizio del 2021.
Per maggiori informazioni sulla lista annuale delle Top 10 Medical Innovations, incluse descrizioni, video e confronti anno per anno, visitate la pagina Top 10 Medical Innovations della Cleveland Clinic.