血液疾患に対する新進気鋭の遺伝子治療。 嚢胞性線維症のための新しいクラスの薬。 遠隔医療へのアクセスの向上。
2020年の医療イノベーション・サミットに合わせて、クリーブランド・クリニックは2021年の医療イノベーション・トップ10を発表しました。
2020年の医療イノベーションサミットに合わせて、クリーブランド・クリニックは2021年の医療イノベーショントップ10を発表しました。今年で18年目となるこの医療イノベーションサミットは、クリーブランド・クリニックの開発・商業化部門であるCleveland Clinic Innovationsが主催しています。
このリストは、クリーブランド・クリニック・イノベーションズのエグゼクティブ・メディカル・ディレクターであるウィル・モリス医学博士と、クリーブランド・クリニック・ベンチャーズのマネージング・ディレクターであるアクヒル・サクレチャ医学博士が率いる、クリーブランド・クリニックの専門家による委員会によって選出されました。
2021年の医療イノベーションのトップ10は、重要性が予想される順に以下の通りです。 ヘモグロビン症の遺伝子治療
ヘモグロビン症とは、血液中の酸素を運搬する役割を持つ赤いタンパク質であるヘモグロビン分子の構造や生成に影響を与える遺伝的疾患です。 最も一般的なヘモグロビン症には、鎌状赤血球症とサラセミア症があります。これらの疾患は、世界中で毎年33万人以上の子供が生まれ、米国だけでも10万人以上の鎌状赤血球症の患者がいます。 最新の研究では、実験的な遺伝子治療が行われており、鎌状赤血球症の患者さんに機能的なヘモグロビン分子を作る能力を与え、鎌状赤血球症の患者さんの病状や赤血球の機能低下を防ぎ、合併症を予防することが可能になりました。 原発性多発性硬化症の新薬
多発性硬化症（MS）の患者さんでは、免疫システムが神経線維を覆っている脂肪性の保護膜であるミエリン鞘を攻撃し、脳と体の間のコミュニケーションに問題が生じて、永久的な損傷や悪化、最終的には死に至ることがあります。 MS患者の約15％は、症状が徐々に現れ、着実に進行する一次進行型と呼ばれる病気です。
3. スマートフォンに接続されたペースメーカーデバイス
ペースメーカーや除細動器などの植え込み型デバイスは、心臓の筋肉を収縮させ、血液を体に送り出すために、心筋に電気的な刺激を与えます。 ペースメーカーや除細動器は、不整脈（不均一な心拍、遅すぎる心拍、速すぎる心拍）を予防・修正するために使用されます。 これらの機器の遠隔モニタリングは、ケアに欠かせないものです。 従来、この装置の遠隔監視は、ペースメーカーや除細動器のデータを医師に送信するベッドサイドのコンソールを介して行われていました。 何百万人もの患者がペースメーカーや除細動器を装着しているにもかかわらず、多くの患者がこの機器やその機能について基本的な理解をしておらず、遠隔モニタリングの遵守率は低いものでした。 Bluetooth対応のペースメーカーデバイスは、患者と心臓治療との間の断絶という問題を解決することができます。
4. 嚢胞性線維症の新しい薬
現在、米国では3万人以上の人が嚢胞性線維症（CF）を患っています。嚢胞性線維症は、粘り気のある厚い粘液が気道を詰まらせて細菌を閉じ込め、感染症や炎症などの合併症を引き起こす遺伝性疾患です。 CFは、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）タンパク質の異常によって引き起こされます。 CFTRモジュレーターと呼ばれる薬剤は、このタンパク質の働きを修正するものですが、昨年までに開発された薬剤は、特定の変異を持つ一部の人にしか効果がありませんでした。 2019年10月にFDAが承認した新しい併用薬は、最も一般的なCF遺伝子の変異（F508 del）を持つ患者さん（この病気を患っている人の90％を占めると推定されています）を救済します。
5. C型肝炎ウイルスに感染すると、肝不全、肝硬変、肝臓がんなど、生命を脅かす深刻な健康問題を引き起こす可能性があります。 C型肝炎ウイルスのワクチンがないため、患者は薬物療法に頼ってきましたが、多くの治療法は副作用を伴ったり、特定の遺伝子型にしか効果がなかったりしました。 今回、新たに承認された合剤は、C型肝炎の治療を大きく改善しました。
6.未熟児の肺機能を高めるバブルCPAP
体重が少なく、体が弱い未熟児は、乳児呼吸窮迫症候群（IRDS）のための人工呼吸など、特別なケアを必要とすることがよくあります。 IRDSでは、人工呼吸中に界面活性剤を投与することが一般的ですが、これは早産児の肺に永続的な損傷を与え、慢性肺疾患の発症につながる可能性があります。 b-CPAPは、機械的換気とは異なり、新生児に持続的な気道陽圧を与え、呼気中の肺活量を維持する非侵襲的な換気法です。
7.新しい実践と政策の変更による遠隔医療へのアクセスの増加
COVID-19では、臨床医がオンラインで患者の診察を行う必要があったため、遠隔医療の採用が増加しました。 バーチャルなケアモデルが増え、消費者の導入が進んだのは、政府とプロバイダーの両方のレベルで政策の根本的な変化があったからです。 3月以降、州および連邦政府の規制当局は、遠隔医療の障壁を減らすために迅速に動き出しました。この新しいツールは、医療従事者や地域住民を保護しながら、医療へのアクセスを迅速化することができると理解しているからです。
8.産後出血のための真空誘導式子宮タンポナーデ装置
出産後の過剰な出血として特徴づけられる産後出血は、出産の悲惨な合併症であり、出産した女性の1〜5％が罹患すると言われています。 産後出血を経験した母親は、輸血、危険な副作用を引き起こす可能性のある薬剤、長時間の不快な処置、さらには生殖能力を失う緊急子宮摘出などを必要とする場合があります。 出血部位への非外科的介入は、出血部位を圧迫しながら子宮を拡張するバルーン装置に限られていました。 しかし、最新の技術は、真空誘導式子宮タンポナーデである。これは、子宮内で発生する負圧を利用して出血腔を潰し、筋肉で血管を閉塞する方法である。
9. 前立腺癌に対するPARP阻害剤の効果について 前立腺がんに対するPARP阻害剤
9人に1人の男性が一生のうちに前立腺がんと診断されると言われています。 PARP阻害剤（がん治療のための薬理学的阻害剤）は、BRCA1およびBRCA2遺伝子に変異がある人の腫瘍の損傷したDNAの修復を助けるPARPと呼ばれるタンパク質を阻害します。 PARP阻害剤は、女性特有のがんに効果があることで知られていますが、2種類のPARP阻害剤は、DNA修復経路に変異がある難治性の男性の前立腺がんの進行を遅らせることが実証されています。 いずれも2020年5月に前立腺がんに対して承認されました。
10. 片頭痛予防のための免疫製剤
片頭痛は、米国では3800万人以上の人が罹患しており、これは成人人口の12%に相当すると推定されています。 以前から片頭痛の予防には、血圧降下剤、抗うつ剤、抗てんかん剤、ボトックス注射などの多目的薬が使われてきました。 しかし、片頭痛に特化して開発されたものではないため、これらの方法は様々な結果をもたらしてきました。 2018年には、片頭痛の痛みを防ぐための新しい薬が開発されました。 このクラスの薬は、片頭痛の際に急増するカルシトニン遺伝子関連ペプチド（CGRP）と呼ばれる分子の活動をブロックすることで効果を発揮します。
来年のメディカル・イノベーション・サミットでは、毎年恒例のトップ10リストに加えて、クリーブランド・クリニックの医療提供における革新と進歩の豊かな歴史を称えて、新たな賞を授与します。 第1回目の賞は、1つ以上の定義された分野に焦点を当てて医療提供に大きな貢献をしたチーム、組織、個人に授与されます。 詳細は2021年初頭に発表される予定です。
説明、ビデオ、年ごとの比較など、毎年発表される「Top 10 Medical Innovations」の詳細については、クリーブランド・クリニックの「Top 10 Medical Innovations」のページをご覧ください。