„Podejrzewano nieprawidłowości w degradacji białek, ale przed tym badaniem było niewiele bezpośrednich dowodów”, zauważa współautor badania Han-Xiang Deng, MD, w pisemnym oświadczeniu.
Raymond Roos, MD, Marjorie and Robert Straus Professor of Neurological Science at the University of Chicago Medical Center, mówi, że odkrycie to wydaje się stanowić ważny krok naprzód w zrozumieniu ALS.
Dodaje, że pozostaje niejasne, dlaczego ubikwilina2 nie działa prawidłowo u niektórych pacjentów bez rodzinnej historii ALS.
„To posuwa pole do przodu w imponujący sposób, ale jak wiele przełomów, wiele pytań pozostaje bez odpowiedzi”, mówi.
Jest tylko jeden lek zatwierdzony do leczenia ALS. Jest on stosowany w celu spowolnienia postępu choroby, ale nie jest lekarstwem. Prezes i dyrektor generalny ALS Association, Jane H. Gilbert, twierdzi, że skuteczne terapie dla ALS są już od dawna potrzebne.
„To bardzo ekscytujące badania, które mają ogromną szansę na odkrycie nowych metod leczenia”, mówi WebMD.
Lucie Bruijn, PhD, dyrektor naukowy ALS Association, mówi, że jest optymistką, że pojawią się lepsze leki lub kombinacje leków, które spowolnią postęp choroby.
Siddique jest również optymistą, że odkrycie jego zespołu może prowadzić do lepszych metod leczenia ALS i innych chorób nerwów.
„To jest największa nadzieja, jaką miałem w ciągu 25 lat badań”, mówi. „Wcześniej biegaliśmy w wielu różnych kierunkach, ale od tej pory będziemy się skupiać właśnie na tym.”