Nadchodząca terapia genowa dla zaburzeń krwi. Nowa klasa leków na mukowiscydozę. Zwiększony dostęp do telemedycyny. To tylko niektóre z innowacji, które usprawnią leczenie i zmienią opiekę zdrowotną w nadchodzącym roku, według wybitnego panelu klinicystów i naukowców z Cleveland Clinic.
W połączeniu ze Szczytem Innowacji Medycznych 2020, Cleveland Clinic ogłosiła 10 najlepszych innowacji medycznych na rok 2021. Coroczny Szczyt Innowacji Medycznych organizowany jest już od 18 lat przez Cleveland Clinic Innovations, ramię Cleveland Clinic zajmujące się rozwojem i komercjalizacją.
Lista przełomowych technologii została wybrana przez komitet ekspertów Cleveland Clinic, pod przewodnictwem Willa Morrisa, M.D., dyrektora medycznego Cleveland Clinic Innovations, oraz Akhila Saklecha, dyrektora zarządzającego Cleveland Clinic Ventures.
Oto 10 najważniejszych innowacji medycznych na rok 2021 w kolejności ich przewidywanego znaczenia:
1. Terapia genowa dla hemoglobinopatii
Hemoglobinopatie to zaburzenia genetyczne wpływające na strukturę lub produkcję cząsteczki hemoglobiny – czerwonego białka odpowiedzialnego za transport tlenu we krwi. Do najczęstszych hemoglobinopatii należą choroba sierpowatokrwinkowa i talasemia, które łącznie dotykają ponad 330 000 dzieci rodzących się co roku na całym świecie oraz ponad 100 000 pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową w samych Stanach Zjednoczonych. Najnowsze badania w zakresie hemoglobinopatii przyniosły eksperymentalną terapię genową, dającą osobom cierpiącym na tę chorobę potencjalną zdolność do wytwarzania funkcjonalnych cząsteczek hemoglobiny – zmniejszając obecność chorych krwinek lub nieefektywnych czerwonych krwinek w talasemii, aby zapobiec związanym z nią powikłaniom.
2. Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
W osobach ze stwardnieniem rozsianym (MS) układ odpornościowy atakuje tłuszczową ochronną otoczkę mielinową, która pokrywa włókna nerwowe – powodując problemy z komunikacją między mózgiem a resztą ciała, które mogą prowadzić do trwałego uszkodzenia lub pogorszenia stanu zdrowia i w końcu śmierci. U około 15 procent osób z SM występuje podgrupa choroby znana jako pierwotnie postępująca, charakteryzująca się stopniowym początkiem i stałą progresją oznak i objawów. Nowe, zatwierdzone przez FDA terapeutyczne przeciwciało monoklonalne o nowym celu działania jest pierwszym i jedynym lekiem na stwardnienie rozsiane przeznaczonym dla populacji osób z pierwotną progresją choroby.
3. Urządzenia do wszczepiania, takie jak rozruszniki serca i defibrylatory, dostarczają impulsy elektryczne do komór mięśnia sercowego w celu ich skurczenia i pompowania krwi do organizmu. Są one stosowane w celu zapobiegania lub korygowania arytmii – nierównych, zbyt wolnych lub zbyt szybkich uderzeń serca. Zdalne monitorowanie tych urządzeń jest istotną częścią opieki nad pacjentem. Tradycyjnie, zdalne monitorowanie tych urządzeń odbywa się za pomocą konsoli przyłóżkowej, która przesyła dane ze stymulatora lub defibrylatora do lekarza. Chociaż miliony pacjentów mają rozruszniki serca i defibrylatory, wielu z nich nie ma podstawowej wiedzy na temat tych urządzeń lub ich działania, a przestrzeganie zasad zdalnego monitorowania nie jest optymalne. Urządzenia do stymulacji serca obsługujące technologię Bluetooth mogą rozwiązać te problemy związane z brakiem połączenia pomiędzy pacjentami a ich leczeniem kardiologicznym. Urządzenia te, używane w połączeniu z aplikacją mobilną, umożliwiają pacjentom lepszy wgląd w dane zdrowotne pochodzące z rozruszników serca i przekazują informacje o stanie zdrowia lekarzom.
4. Nowy lek na mukowiscydozę
Dzisiaj ponad 30 000 osób w Stanach Zjednoczonych żyje z mukowiscydozą (CF) – chorobą dziedziczną charakteryzującą się gęstym, lepkim śluzem, który zatyka drogi oddechowe i zatrzymuje zarazki, prowadząc do infekcji, zapalenia i innych powikłań. Mukowiscydoza jest spowodowana przez uszkodzenie białka CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Klasa leków zwanych modulatorami CFTR koryguje działanie tego białka, ale leki opracowane przed ubiegłym rokiem były skuteczne tylko u niewielkiej grupy osób z pewnymi mutacjami. Nowy lek łączony, zatwierdzony przez FDA w październiku 2019 roku, zapewnia ulgę pacjentom z najczęstszą mutacją genu CF (F508 del) – szacuje się, że stanowią oni 90 procent osób żyjących z chorobą.
5. Powszechne leczenie zapalenia wątroby typu C
Klasyfikowane jako „cicha epidemia” przez CDC, zapalenie wątroby typu C pojawiło się jako poważny problem zdrowia publicznego w Stanach Zjednoczonych. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C może prowadzić do poważnych, zagrażających życiu problemów zdrowotnych, takich jak niewydolność wątroby, marskość wątroby i rak wątroby. Ze względu na brak szczepionki przeciwko wirusowi, pacjenci byli ograniczeni do leków, ale wielu terapiom towarzyszyły niepożądane skutki uboczne lub były one skuteczne tylko w przypadku niektórych genotypów choroby. Nowy, zatwierdzony lek łączony w stałej dawce znacznie usprawnił leczenie zapalenia wątroby typu C. Dzięki ponad 90-procentowej skuteczności w przypadku wirusowego zapalenia wątroby typu C genotypów od pierwszego do szóstego, terapia ta stanowi skuteczną opcję dla szerszego grona pacjentów.
6. CPAP z bańką w celu zwiększenia czynności płuc u wcześniaków
Dzieci urodzone przedwcześnie, z niedowagą i wątłością, często wymagają specjalistycznej opieki – w tym wentylacji w przypadku osób z zespołem zaburzeń oddychania u niemowląt (IRDS). W przypadku IRDS niemowlętom często podaje się surfaktant podczas wentylacji mechanicznej, co może spowodować trwałe uszkodzenie płuc u wcześniaków i przyczynić się do rozwoju przewlekłej choroby płuc. W przeciwieństwie do wentylacji mechanicznej, b-CPAP jest nieinwazyjną strategią wentylacji – dostarcza noworodkom ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych w celu utrzymania objętości płuc podczas wydechu. Oscylujące, a nie stałe ciśnienie odgrywa rolę w jej bezpieczeństwie i skuteczności, minimalizując uraz fizyczny i stymulując wzrost płuc, gdy jest podawana przez dłuższy okres czasu.
7. Zwiększony dostęp do telemedycyny dzięki nowym praktykom i zmianom w polityce
COVID-19 odnotował zwiększoną adopcję praktyk telemedycznych, ponieważ klinicyści potrzebowali przeprowadzać wizyty pacjentów online. Coraz bardziej wirtualny model opieki i zwiększona akceptacja konsumentów nastąpiły dzięki fundamentalnym zmianom w polityce zarówno na poziomie rządowym, jak i dostawców usług. Od marca, stanowe i federalne organy regulacyjne szybko podjęły działania w celu zmniejszenia barier dla telemedycyny, rozumiejąc, że te nowe narzędzia mogą przyspieszyć dostęp do opieki, jednocześnie chroniąc pracowników służby zdrowia i członków społeczności. Środki te otworzyły wrota dla telezdrowia, pozwalając na nowe programy i rozszerzenie istniejących sieci.
8. Urządzenie do próżniowej tamponady macicy w przypadku krwotoku poporodowego
Krwotok poporodowy, określany jako nadmierne krwawienie po urodzeniu dziecka, jest niszczącym powikłaniem porodu, dotykającym od jednego do pięciu procent rodzących kobiet. Matki doświadczające krwotoku poporodowego mogą wymagać transfuzji krwi, leków, które mogą powodować niebezpieczne skutki uboczne, długich niewygodnych procedur, a nawet nagłej histerektomii z utratą płodności. Nieoperacyjne interwencje skierowane na miejsce krwawienia ograniczają się do urządzeń balonowych, które rozszerzają macicę, jednocześnie uciskając miejsce krwawienia. Jednak najnowszym osiągnięciem jest metoda próżniowej tamponady macicy – metoda, która wykorzystuje podciśnienie wytworzone wewnątrz macicy do zapadnięcia się jamy krwawienia, powodując zamknięcie naczyń przez mięsień. Urządzenie do indukcji podciśnienia stanowi kolejne minimalnie inwazyjne narzędzie dla klinicystów leczących to powikłanie i stanowi rozwiązanie o niskim stopniu zaawansowania technologicznego, które można potencjalnie zastosować w krajach rozwijających się o niskiej dostępności zasobów.
9. Inhibitory PARP w raku gruczołu krokowego
Mniej więcej u jednego na dziewięciu mężczyzn w ciągu całego życia zostanie zdiagnozowany rak gruczołu krokowego. Mimo postępu, jaki dokonał się w ostatniej dekadzie, choroba ta pozostaje drugą co do częstości przyczyną zgonów z powodu nowotworów wśród mężczyzn w USA. Inhibitory PARP – farmakologiczne inhibitory leczenia raka – blokują białka zwane PARP, które pomagają w naprawie uszkodzonego DNA nowotworu u osób z mutacjami genów BRCA1 i BRCA2. Choć znane są z sukcesów w leczeniu nowotworów u kobiet, wykazano, że dwa inhibitory PARP opóźniają progresję raka prostaty u mężczyzn z opornym na leczenie nowotworem i mutacjami szlaków naprawy DNA. Oba zostały zatwierdzone do stosowania w raku gruczołu krokowego w maju 2020 r.
10. Immunologics for Migraine Prophylaxis
Migreny dotykają ponad 38 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych – szacunkowo 12 procent dorosłej populacji. Przez pewien czas, leki wielozadaniowe, takie jak leki na ciśnienie krwi, antydepresanty, leki przeciwpadaczkowe i zastrzyki z botoksu były stosowane w celu zapobiegania atakom. Jednak, nie opracowane specjalnie dla migren, metody te spotkały się z mieszanymi wynikami. W 2018 r. opracowano nowe leki, które mają pomóc w powstrzymaniu bólu migrenowego. Klasa leków działa poprzez blokowanie aktywności cząsteczki zwanej peptydem związanym z genem kalcytoniny (CGRP), która wzrasta podczas migreny. Ta nowa klasa leków, zatwierdzona przez FDA w 2020 roku, jest pierwszą, która została zaprojektowana specjalnie do leczenia zapobiegawczego migreny, wyznaczając nową erę w terapii migreny.
Na przyszłorocznym Szczycie Innowacji Medycznych, oprócz corocznej listy Top 10, Cleveland Clinic wręczy nową nagrodę na cześć swojej bogatej historii innowacji i postępów w świadczeniu opieki zdrowotnej. Inauguracyjna nagroda zostanie przyznana zespołowi, organizacji lub osobie, która wniosła znaczący wkład w świadczenie opieki zdrowotnej, koncentrując się na jednym lub kilku zdefiniowanych obszarach. Szczegóły zostaną ujawnione na początku 2021 roku.
Aby uzyskać więcej informacji na temat corocznej listy Top 10 Medical Innovations, w tym opisy, filmy wideo i porównania rok po roku, odwiedź stronę Cleveland Clinic’s Top 10 Medical Innovations.
Więcej informacji na temat listy Top 10 Medical Innovations.